回首2024年，有了人工智能（AI）等新技术加持的生命科学研究在生物计算模拟、基因和蛋白质等组学检测技术等领域做出了众多突破。科学家们不仅前所未有地深入到大脑、基因等生命“谜团”的核心，癌症、脑部疾病、慢性疾病等疾病的治疗也出现了曙光。
2025年，生命科学和医学领域还有哪些值得期待的突破？澎湃科技邀请多位科学家和一线医生分享他们的洞见。以下是他们的讲述：
干细胞与脑健康
高旭：北京大学公共卫生学院副研究员、博士
全球人口都在加速老龄化，中国的情况更为严重，因此需要促进健康老龄化。世界卫生组织（WHO）认为脑健康是促进健康老龄化的首要任务，但目前脑健康疾病的临床治疗复杂且预后质量较为一般，亟需寻找更有效的治疗及干预方式。因此，我在2025年最期待的生物医学领域的突破是脑健康问题的干细胞疗法。
目前，在脑健康疾病的治疗领域，干细胞技术正迈向关键转折点。通过将患者的皮肤细胞重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞），再定向分化为多巴胺能神经元，科学家试图填补患者大脑中丢失的“神经递质工厂”。日本京都大学团队自2018年开展临床研究，2023年完成的首批患者移植案例，预计2025年将公布3年随访数据。若结果显示移植细胞稳定存活且未引发肿瘤，该疗法可能成为中晚期患者的首选方案，但大规模推广仍需解决细胞制备成本（目前单例治疗成本约50万美元）和标准化问题。
对于中风后遗症，干细胞的作用机制更显巧妙。韩国首尔大学2022年发表的临床试验表明，向脑损伤区域注射间充质干细胞后，40%的患者运动功能获得显著改善。这些细胞并非直接替代死亡神经元，而是通过分泌VEGF、BDNF等神经营养因子，激活残存细胞的自我修复能力，同时促进新生血管形成。2025年，搭载磁性纳米颗粒的“靶向递送系统”可能进入临床，通过外部磁场引导干细胞精准到达病灶，将治疗效果提升20%-30%。
技术瓶颈的突破同样值得关注。3D生物打印技术已能构建包含血管网络的微型脑组织模型，2024年德国的研究团队成功将此类“类器官”移植入猕猴脑内并实现功能连接。这项技术若在2025年完成人体安全性验证，或将革新大面积脑损伤的治疗方式。此外，光遗传学与干细胞的结合试验（通过光照远程调控移植细胞活性）已在小鼠实验中取得突破，预计2025年启动早期临床研究。
然而，现实挑战依然严峻。即便在技术成熟的帕金森病治疗中，移植细胞与宿主神经网络的功能整合效率仍不足40%，部分患者可能出现异常放电导致运动障碍。价格壁垒同样突出——参考目前CAR-T疗法百万美元级的定价，干细胞治疗短期内难以普惠。值得期待的是，中国生物医药企业如中科院细胞所正在开发自动化培养系统，目标在2025年将细胞制备成本降低70%，同时国内已有13个干细胞治疗脑疾病项目进入临床Ⅲ期。
据我了解，在首个干细胞治疗在中美两国于去年12月份被批准后，世界卫生组织或将在2025年出台首个全球性干细胞临床应用伦理指南，这对2025年的技术监管至关重要。总体而言，2025年将是干细胞治疗从实验室向临床过渡的重要窗口期，虽然距离普及仍有距离，但针对特定脑疾病的突破性疗法有望获得监管批准。
抑郁症和阿尔茨海默病
陈椰林：中国科学院上海有机化学研究所生物与化学交叉研究中心研究员
以抑郁症为代表的精神类疾病以及以阿尔茨海默病为代表的神经退行性疾病患者数量近年来显著增加，目前全球抑郁症患者数量已经超过3亿，而俗称老年痴呆症的阿尔茨海默病患者数量达到5500万。此类脑疾病会带来严重后果，给社会和家庭带来沉重负担。
长期以来此类疾病缺乏好的治疗手段。但是近几年来此类疾病的一些新疗法开始在临床试验中获得证明，逐渐展现出来比传统疗法更加优异的治疗效果。比如以速开朗为代表的快速抗抑郁药物。传统百忧解类抗抑郁药物连续服用三周左右才能部分起效，但是速开朗可以在4小时内对难治性抑郁症患者起效，代表着全新的治疗机遇。此外，以伦卡单抗为代表的阿尔茨海默病药物是历史上首个可以延缓疾病进程的阿尔茨海默病药物，意义非凡。
虽然这两类药物在疗效或者是副作用方面还是有很大的不足之处，但是他们所代表的治疗概念上的突破令领域内专家感到尤为兴奋。万里之行始于足下。星星之火可以燎原。这两种疾病的治疗可以说是曙光已现。曾经是无尽黑暗的东方已经露白。相信不用漫长的等待，就会有更加振奋人心的消息传出。让我们翘首以盼。
探索虚拟细胞
赵宇：图灵-达尔文实验室副主任、哲源科技联合创始人
2025 年，生命科学领域将开启探索虚拟细胞的关键序幕。
细胞，是生命活动的基本单元，内部的分子相互作用却极其复杂，用以前的“唯像学”研究方法很难完全弄明白。科学家正在利用人工智能构建虚拟细胞。它基于多尺度、多模态的大规模神经网络模型，能超精准地模仿细胞在各种情况下的行为。虚拟细胞就像一个 “生命模拟器”，通过高保真模拟，为理解细胞功能和促进跨学科合作提供新机遇，有望彻底改变生物学研究范式。
虚拟细胞在癌症治疗上作用巨大。我们都知道，每个癌症患者的癌细胞都有差异，传统治疗方法就像 “一把钥匙开多把锁”，很难做到精准有效。而虚拟细胞能模拟正常细胞一步步变成癌细胞的过程，我们通过分析癌细胞的分子特征、行为以及微环境，就能为患者量身定制治疗方案，大大提高对癌症的理解和临床治愈率。
新药研发也因为虚拟细胞发生大变革。以往研发新药，花费巨大，耗费极长，就像在大海里捞针。现在，研究人员能借助虚拟细胞，在电脑里预测靶点，测试各种潜在药物，包括副作用。这样一来，就能以新范式不断解决大量“未被满足创新药”的需求。
作为这一范式革命的早期参与者，我们团队一直关注全球最新动态。多年来我们计算医学团队持续深耕细胞功能的数字孪生，已经在解码疾病机制、仿真药物疗效等方面获得了进展。今年，我们在生命数字孪生基础上开发的胰腺癌药物获得国家临床研究审批，大家可以关注。
为将虚拟细胞变为现实、走向应用，需要生物学家和计算机科学家携手合作。但各领域知识体系和交流 “语言” 不同，合作难度大。这就好比踢足球，队员之间配合不好，就很难赢得比赛。未来特别需要既懂生命科学知识，又掌握计算技术的复合型人才。我们欢迎大家加入，一起探索生命科学的无限可能。
胚胎发育研究
杨烁：复旦大学生命科学学院研究员
生物如何从一个受精卵，逐渐发育为具有特定结构的成熟个体，是发育生物学乃至整个生命科学最关注的核心问题之一。2025年，我期待看到这个方面的研究进展。
从达尔文时代开始，博物学家们就开始探索生物发育的现象和机制。但相较于分子生物学领域“中心法则”，以及遗传学领域“三大定律”这种能够构建整个学科框架的基础性理论，对胚胎发育的研究仍然停留在描述性阶段。
每年都会发现很多参与特定发育过程的基因和通路，但弄清楚这些基因和通路是如何被完美的时空调控，实现整个发育的动态过程，并建立完善的基础性理论，仍遥遥无期。检测的突破使得我们可以在蛋白组学水平解析早期胚胎发育基本物质情况，人工智能技术的进步为模拟上述物质情况提供了技术手段。
相信在未来的某个时间段，我们能够从受精瞬间开始，完整地了解乃至模拟胚胎发育的全过程，解开困扰人类千年的谜团。
溶瘤病毒疗法治癌症
陈慧敏：上海仁济医院消化科内镜中心副主任，上海市消化所副所长
消化道肿瘤约占全球癌症相关发病率和死亡率的50%以上。作为消化科医生和消化疾病研究者，我很关注肿瘤治疗领域的新进展。回顾2024年，50多个适应证的肿瘤药物获批，包括11种一流治疗方法，其中肿瘤浸润性淋巴细胞（TIL）治疗研究追溯超30年，可见医学突破需漫长过程，对2025年癌症诊疗领域的预测也颇具挑战。
我关注到广西医科大学赵永祥教授团队在静脉注射溶瘤病毒疗法在晚期癌症治疗的突破。赵教授团队开发的新型溶瘤病毒NDV - GT，利用新城疫病毒（二类传染病）作载体，插入猪的α1,3 - 半乳糖转移酶基因，使肿瘤细胞表达异种抗原αGal，激发人体免疫系统超急性排斥反应来消灭肿瘤细胞。
临床前实验中，接受治疗的肝癌食蟹猴生存期显著延长；临床试验里，23名晚期耐药癌症患者90%疾病得到控制且无严重不良反应。这一成果展现了溶瘤病毒疗法的潜力，为晚期癌症患者带来希望，也体现了肿瘤治疗从传统化疗向精准免疫治疗的转变趋势。
2025年，随着空间转录组学、单细胞测序以及人工智能、机器学习等技术进步，将助力我们深入了解肿瘤微环境，或许会带来更有效的靶向识别预测性生物标志物和增敏免疫治疗。新辅助疗法临床试验会继续受到重视，尤其是围绕免疫疗法或已在其他癌症中显效的靶向治疗开展的试验。新的一年，很有可能是攻克癌症的关键之年。
前列腺肿瘤核素配体治疗
董樑：上海交通大学医学院附属仁济医院泌尿科主治医师，副研究员
我是一名研究前列腺肿瘤的临床医生。前列腺肿瘤在西方发达国家是男性恶性肿瘤新发病例数每年位居第一的疾病。在我国，其发病率也呈逐年快速上升的趋势。流行病学分析显示，我国初发前列腺癌患者的恶性程度普遍高于欧美，给老年男性带来了巨大的健康和经济负担。
2025年，我最关注的是基于PSMA的核素配体治疗在我国的临床数据发布及在不同阶段患者中的应用结果。PSMA，即前列腺特异性膜抗原，是一种在前列腺肿瘤细胞表面高表达的膜蛋白，其表达量是正常前列腺上皮的100至1000倍。PSMA不仅在原位前列腺肿瘤病灶中表达，还在全身转移性前列腺病灶中高表达。五年前，基于PSMA的PET-CT和PET-MR已广泛应用于临床诊断，显著提高了微小前列腺癌转移灶的检出率。
基于PSMA的核素配体治疗是一种新兴的治疗方法。其原理是将识别PSMA的小分子与治疗性β放射粒子（如镥177）结合，药物进入体内后，表达PSMA的细胞会被该小分子识别，随即放射粒子对PSMA阳性细胞进行超短距离放疗，从而实现杀伤。
我关注PSMA核素配体治疗的原因是，早期前列腺肿瘤患者手术后生存率超过90%，但一旦转移，五年生存率不足30%。转移性前列腺癌失去手术条件，传统治疗方法主要是以雄激素剥夺为主的内分泌治疗，但几乎所有患者在接受治疗后3至5年会出现耐药，肿瘤细胞不再依赖雄激素，复发且恶性程度更高。近年来，虽然有二代雄激素拮抗药物和化疗问世，但对于晚期末线患者的生存获益有限。基于PSMA的核素配体治疗独立于传统治疗逻辑，2021年《新英格兰医学杂志》发表的VISION临床试验显示，该治疗相比传统手段可在最晚期的转移性去势抵抗性前列腺癌患者中减少近40%的全因死亡风险。
今年该疗法有望在中国造福广大患者，我很期待属于我们中国患者的临床数据。同时，除了使晚期患者获益之外，我们更希望看到的是，在疾病的相对早期，即通过PSMA PET诊断发现有早期微小转移的高危前列腺癌患者中，采用基于PSMA的核素配体治疗进行新辅助治疗，再进行积极手术干预，最终是否可减少这部分患者死于前列腺癌的比例。
超声弹性成像技术诊断筋膜炎
韩奇：复旦大学附属华东医院疼痛科副主任医师
除了癌症、心血管等“大病”之外，很多看起来没有那么“危险”，但显著影响人们生活水平的疾病也是医学攻克的重要目标。2025年，我比较关注那些常见疼痛在治疗方面的突破，比如现在很多人都会有的筋膜炎。
肌筋膜炎是一种会让人腰背、颈肩、胸背等部位周围肌肉疼痛的疾病。肌筋膜炎主要由无菌性炎症引起，导致肌肉和筋膜之间产生粘连，激痛点随之形成。肌筋膜炎的发病原因多样，包括损伤、受寒、慢性劳损等。患者常出现自发性疼痛、僵硬与活动受限、运动功能障碍等症状。
现在医学界有个新技术，叫超声弹性成像技术，这种技术通过测量组织的变形程度来评估其弹性，为肌肉骨骼系统疾病的诊断和治疗提供参考依据。在肌骨超声中，超声弹性成像技术能够用于评估肌肉、肌腱、韧带等软组织的弹性模量，即杨氏模量，从而反映这些组织的硬度和抵抗形变的能力。
超声弹性成像技术具有高分辨率和敏感性，能够早期发现病变并提供详细的组织结构信息。因此可以应用于肌肉骨骼系统疾病的诊断。超声医生可以通过测量肌肉的杨氏模量，评估肌肉的病变程度，对于肌筋膜炎的诊断和严重程度具有一定的参考价值。在运动医学和康复医学的应用中，弹性超声能够评估运动员的肌肉骨骼系统状态，帮助发现运动损伤的早期迹象，并指导康复治疗。同时，它还可以用于评估肌肉力量、肌肉功能和运动协调性等方面。
因此，超声弹性成像技术为肌肉骨骼系统疾病的诊断和治疗提供了新的手段。随着技术的不断发展和完善，超声弹性成像技术有望在临床实践中发挥更加重要的作用。新的一年，我期待这样的新技术的临床效果。
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