1月13日，从成都高新区获悉，由成都优赛诺生物科技有限公司（以下简称“优赛诺”）自主研发的靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101），于北京时间2025年1月11日通过美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验（IND）的申请，获准开展临床试验。
据悉，这是全球首款通过FDA新药临床试验申请的脐血通用型CAR-T产品，也是“成都高新造”在海外市场拓展上的又一重大进展，为成都创新药走向国际市场打下扎实基础。
加快建设高能级平台
助力企业全力“攻克”全球首款脐血通用型CAR-T产品
“发展新质生产力是推动高质量发展的内在要求和重要着力点”。对于成都高新区生物医药产业来说，新质生产力意味着创造更多自主研发新药，填补生物制剂领域的空白。同时，产品创新也是提升竞争力的重要途径，通过研发具有独特疗效和安全性的新药，“成都高新造”才能在竞争激烈的国际舞台上脱颖而出。
据成都优赛诺创始人邹强教授介绍，CAR-T是近年来兴起的一种创新治疗手段，简单来说，就是通过生物工程的方法，将人工设计的CAR分子表达在T淋巴细胞上，制成CAR-T细胞输注到患者体内，识别特定抗原，消灭靶细胞，从而达到治疗或缓解疾病的目的。目前全球获批上市的CAR-T细胞治疗产品均为自体型CAR-T产品，该类产品制备周期长、售价高、无法批量生产，而治疗成本更低、能够批量化生产的异体通用型CAR-T产品则至今还没有一款正式上市。
UC101是优赛诺脐血异体通用型CAR-T技术平台开发的首个适应症产品，将用于开展治疗急性B淋巴白血病的临床试验，其重要意义在于证明了脐血异体通用型的关键工艺路线得到了国际监管机构的认同，为后续更多靶点更多适应症的IND申报奠定坚实基础。
“此次产品临床获批，离不开成都高新区为我们提供的优质服务和大力支持，比如在本次新药研发过程中，我们就使用了成都天府国际生物城的BIO-LINK生物医药孵化器和生物医药国际平行试验室，这些研发平台在很大程度上降低了我们的研发成本，让公司有更坚实的基础去挑战细胞治疗的技术瓶颈，也进一步提升了新药的研发速度和质量。”邹强表示。
据介绍，成都高新区已拥有全国首个重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化试点示范基地、全国首个卫生健康科技成果转移转化示范平台、全国唯一国家精准医学产业创新中心、西南首个国产设备仪器验评示范基地，建设覆盖全生命周期生物医药功能平台累计160余个。
全方位精准护航
加速生物医药产业创新成果“走出去”
创新药出海除了技术过硬，专利布局和国际化策略也同样重要。邹强介绍，优赛诺在研发之初便坚持全球化战略，他们有一个愿景，将脐血来源的异体通用型CAR-T药物打入全球市场。
近年来，成都高新区生物医药企业研发的药品，在满足国内患者需求的同时，逐步开启了“出海之旅”。这既是优赛诺等生物医药企业的自身发展布局，也是成都高新区对2024年政府工作报告中明确“要加快创新药等产业发展，积极打造生物制造等新增长引擎”的积极回应。
“‘出海’是一个漫长且艰难的过程，靠我们自己单打独斗的话，未必能这么快在美国获批临床。”邹强表示，此前，在进行UC101关键核心技术攻关时，就遇到了原料进口的难题，当下成都高新区等十余个部门通过建立“关地协同”工作专班，通力合作，帮助其顺利完成了进口脐带血造血干细胞用于细胞治疗药物的研发。
作为西部首个国家自主创新示范区，成都高新区持续优化创新生态体系，提升服务效能，聚力招引跨国高能级项目，借势打通国际化合作通道，通过强化政策支持、加强平台建设、举办出海BD系列沙龙等多种方式，持续助力国际交流合作，加速生物医药产业创新成果“走出去”。
截至目前，成都高新区已成功助推康诺亚全球首创ADC药物CMG901与阿斯利康签署11.88亿美元“出海”大单；恩沐生物与跨国医药巨头葛兰素史克（GSK）达成协议，GSK以3亿美元的首付款从恩沐生物收购CMG1A46；健进制药注射用吗替麦考酚酯、盐酸布比卡因注射液等近50个品种在美获批上市……
下一步，成都高新区将持续在推进科技创新和科技成果转化上同时发力，完善从基础研究到成果应用的全链条转化体系，瞄准企业创新品种研发生产等关键环节和重点领域，培育形成新的增长点和竞争新优势，同时针对企业“走向国际”的多元化场景和发展需求，为企业搭建交流互鉴、资源共享的平台，促进生物医药产业的深入合作与协同发展，进一步推动生物医药产业高质量发展。
文/程思瑜
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